ただ１人のための薬を作りたい…「希少疾患」に最新の医療技術で挑む　多くは遺伝子の異常、重い症状に苦しむ家族や患者にどう応えるか

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国内に１人だけ、世界にも数人しか患者がいないような極めて珍しい病気がある。「超希少疾患」などと呼ばれ...

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